基因疗法Luxturna定价550万元争议四起

作为首个获得批准的罕见病基因疗法,定价多少才合理?如何从成本价值来衡量一个新药的价格?85万美元,550万元贵吗?治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前,定价已经公布。85万美元,约合550万元。这个定价合理吗?最新的一份有非盈利机构,临床和经济评论研究所(ICER)提出的研

治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。

最新的一份有非盈利机构,临床和经济评论研究所(ICER)提出的研究报告表明,定价是这个基因疗法所提供的价值的四倍左右。

当然,对于纠正人类基因突变的最新疗法,本身成本就很昂贵,临床和经济评论研究所(ICER)提出的报告指出。

这个研究所表示,Luxturna的成本价格为153,000美元到217,000之间。实际定价是成本价格的四倍左右。

即使考虑到这个治疗只需一次。但是考虑到缺乏视力永久性改善的数据,因此,85万的定价着实有些偏高。

“虽然证据显示,这种基因疗法在几年内改善了患者的视力,但这种疗效的长期疗效仍不得而知,”ICER的首席医学官David Rind博士在一份声明中表示。

“即使在考虑到更广泛的社会效益和改善效果,提高生产力和教育成本之后,假定在10-20年的收益期内,按照现在的标价,治疗仍不能达到标准的成本效益门槛。”

这个研究机构通过假设一名15岁的患者,这是参加临床试验的患者的平均年龄,在十年或二十年内获得视力改善,并考虑到医疗保健系统的受益时,和考虑到教育,护理人员负担和生产力等方面的收益时,药品的标价仍应该减半。

但是,在分析治疗一名3岁患者时,情况大相径庭。对于一名3岁的儿童,该药的标价符合“成本效益门槛”的标准。在这种情况下,标价考虑到了医疗和社会效益,并认为视力改善将持续到患者的整个生命,这个研究机构表示。

诺华公司的首个获批治疗白血病的CAR-T(嵌合抗体受原T细胞)基因疗法Kymriah,定价475,000美元,约合300万元。

但是,药企也有自己的深思熟虑。Spark公司在定价方面十分老练,制定了一个成熟的付款计划,并明智地考虑了在其他药物范围内的价格。(生物谷

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